Szegedi, IstvánGutema, Emánuel2014-11-262014-11-262013-08-15http://hdl.handle.net/2437/201500A gyermekkorban az akut lymphoblastos leukémia a leggyakoribb, és legnagyobb veszteséget okozó rosszindulatú betegség. Kezelése az elmúlt 50 évben nagymértékben fejlődött, köszönhetően a hatékony gyógyszerkombinációk megjelenésének, a szupportív terápia javulásának, a központi idegrendszeri profilaxisnak és a különböző rizikócsoportok megkülönböztetett kezelésének. Mindezek hatására a betegség 5 éves túlélése a hetvenes években leírt kb. 50%-ról, mára több mint 85%-ra nőtt. Az előbbiek ellenére az ALL relapszusa a negyedik leggyakoribb malignitás, melynek oka egyrészt a relatíve magas kezdeti prevalencia, másrészt az, hogy a betegség meglehetősen heterogén a terápiára adott választ tekintve, és nem mindenki számára elegendően hatásosak a ma elérhető gyógymódok. Bizonyos betegek gyakran többszöri terápiás próbálkozásra sem reagálnak, vagy mindig újból relapszust szenvednek. Olyan új gyógyszerekre van szükség, amelyek ezen betegeket is hatékonyan hozzák remisszióba, minimális a toxicitásuk, és mellékhatásprofiljuk eltér az első-, második vonalban alkalmazott szerekétől; tekintettel a relapszusos betegekben a megelőző kezelések hatására gyakran kialakuló többszervi elégtelenségre. Az új típusú purin nukleozid analógok, elsősorban a clofarabine és a nelarabine, nagymértékben megfelelnek ezen kívánalmaknak, és a kezdeti tapasztalatok szerint a nehezen kezelhető betegekben is jó eséllyel képesek remissziót indukálni, tolerálható toxicitás mellett; kilátásba helyezve számukra a tartós túlélést. Első relapszusban, és kombinációs kezelés részeként alkalmazva érték el velük a legjobb eredményeket. Bridging terápiaként is szolgálhatnak a csontvelő transzplantációig.47huclofarabinenelarabinepediatricgyermekkoripurine nucleoside analoguepurin nukleozid analógforodesinecladribinefludarabinechildrentherapyterápiaprotokollprotocolschemotherapykemoterápiachildrenleukemiapurine nucleoside analoguesadenosine analogueguanosine analoguegyermekkorileukémianukleozid analógadenozin analógguanozin analóglymphoblasticlimfoblasztospediatricnelarabinekemoterápiachemotherapy