Rusznyák, ÁgnesDajka, Virág2026-04-232026-04-232026https://hdl.handle.net/2437/406433A mai terápiákban egyre szélesebb körben alkalmazott RNS-molekulák intracelluláris térbe történő szállítása kihívást jelent. Ennek megoldására számos hordozórendszer áll rendelkezésre, amelyek leggyakrabban liposzóma vagy polimer alapúak. A ciklodextrinek széles körben alkalmazott segédanyagok a gyógyászatban, hiszen növelik a lipofil molekulák oldhatóságát, de fontos tulajdonságuk az is, hogy polimer származékaik képesek makromolekulák hordozására. A pályamunkám témája, illetve a kutatásunk célja a kationos kvaterner-ammónium-béta-ciklodextrin polimer (Q-polimer) és a polietilénimin (P-polimer) siRNS és mRNS hordozóképességének vizsgálata és összehasonlítása volt. A vizsgált polimerek citotoxicitását MTT módszerrel teszteltük. Ezt követően különböző nitrogén/foszfát arányokkal (NP) poliplexeket formuláltunk, amelyek főbb fizikai és kémiai tulajdonságait dinamikus fényszórási mérésekkel (DLS) és zéta potenciáljuk meghatározásával vizsgáltuk. A molekulák közötti kölcsönhatást gélelektroforézissel vizsgáltuk. A poliplexek sejten belüli internalizációját és intracelluláris hatásait konfokális és fluoreszcens mikroszkópiával, valamint áramlási citometriával elemeztük. Eredményeink alapján elmondható, hogy a Q-polimer alacsonyabb toxicitással rendelkezik a P-polimerhez képest. Ez a molekula hatékonyan kötötte mind az siRNS-t, mind az mRNS-t, és sikeresen bejuttatta azokat a citoplazmába. Ugyanakkor, a P-polimerrel végzett kísérleti eredmények eltérő internalizációt mutattak. A poliplexek intracelluláris hatásait vizsgálva megfigyelhető, hogy a ciklodextrin polimer alkalmasabb lehet gén, illetve fehérje expresszióra, mint géncsendesítésre. Összefoglalva, a Q-polimer sikeresen alkalmazható ciklodextrin polimer alapú RNS-szállító rendszerekben, és stabil alapot nyújthat új ciklodextrin polimerek fejlesztéséhez, különösen az mRNS szállítás területén.40huciklodextrinmRNSsiRNSRNS-hordozórendszerekgénOrvostudomány::GyógyszerésztudományHozzáférhető a 2022 decemberi felsőoktatási törvénymódosítás értelmében.