Szerző szerinti böngészés "Bsoul, Ala"

Megjelenítve 1 - 1 (Összesen 1)
  • Nincs kép
    TételKorlátozottan hozzáférhető
    Pharmacotherapy of Duchenne Muscular Dystrophy
    Bsoul, Ala; Pórszász, Róbert; Debreceni Egyetem::Általános Orvostudományi Kar::Farmakológiai és Farmakoterápiai Intézet; DE--Általános Orvostudományi Kar; Szentmiklósi, József András; Drimba, László; Debreceni Egyetem::Általános Orvostudományi Kar::Farmakológiai és Farmakoterápiai Intézet; Kenézy Kórház Központi Aneszteziológiai és Intezív Terápiás Osztály
    Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is an X-linked recessive monogenic disease characterized by a rapid lethal course featured by progressive muscle atrophy and weakness. In this paper, I review the new innovative approaches that have been recently developed, which are aiming at treating DMD by restoring the expression of the deficient dystrophin using gene replacement therapy, exon skipping therapy, genome editing, and stop codon read-through agents among other strategies. Drawbacks, advantages, and feasibility of incorporation in DMD treatment will be discussed.