Emerging Therapies in Duchenne Muscular Dystrophy: A Comparative Analysis of Gene Therapy and Pharmacological Approaches

A tétel rövid nézete
dc.contributor.advisorPórszász, Róbert
dc.contributor.advisordeptÁltalános Orvostudományi Kar::Farmakológiai és Farmakoterápiai Intézet
dc.contributor.authorNinsiima , Karen Tukahirwa Jessica
dc.contributor.departmentDE--Általános Orvostudományi Kar
dc.contributor.opponentMegyeri, Attila
dc.contributor.opponentHalasi, Barbara Dóra
dc.contributor.opponentdeptÁltalános Orvostudományi Kar::Farmakológiai és Farmakoterápiai Intézet
dc.contributor.opponentdeptÁltalános Orvostudományi Kar::Igazságügyi Orvostani Intézet
dc.date.accessioned2025-09-16T08:54:28Z
dc.date.available2025-09-16T08:54:28Z
dc.date.created2025
dc.description.abstractDuchenne muscular dystrophy (DMD) is a progressive and severe X-linked recessive disorder characterized by progressive muscle weakness due to degeneration of muscle fibers resulting in a shortened life span. For management, there are pharmacological therapies including corticosteroids, exon-skipping drugs, stop codon readthrough drugs and utrophin modulators. There is also the possibility of gene therapy through gene replacement therapy and CRISPR-Cas9 gene editing. This thesis compares these treatment strategies with the understanding that through continued research, better patient outcomes can be achieved for such a devastating disease.
dc.description.courseáltalános orvos
dc.description.courselangangol
dc.description.degreeegységes, osztatlan
dc.format.extent50
dc.identifier.urihttps://hdl.handle.net/2437/397511
dc.language.isoen
dc.rights.infoHozzáférhető a 2022 decemberi felsőoktatási törvénymódosítás értelmében.
dc.subjectDuchenne muscular dystrophy
dc.subjectDystrophin
dc.subjectCorticosteroids
dc.subjectGene therapy
dc.subject.dspaceMedicine
dc.titleEmerging Therapies in Duchenne Muscular Dystrophy: A Comparative Analysis of Gene Therapy and Pharmacological Approaches
Fájlok
Eredeti köteg (ORIGINAL bundle)
Megjelenítve 1 - 1 (Összesen 1)
Nincs kép
Név:
Thesis Ninsiima Karen Tukahirwa .pdf
Méret:
1.76 MB
Formátum:
Adobe Portable Document Format
Leírás:
Megjelenítés
Engedélyek köteg
Megjelenítve 1 - 1 (Összesen 1)
Nincs kép
Név:
license.txt
Méret:
1.94 KB
Formátum:
Item-specific license agreed upon to submission
Leírás:
Letöltés
Gyűjtemények
Theses (Faculty of Medicine)