Új kezelési lehetőségek Graves-Basedow kórban

Dátum
Folyóirat címe
Folyóirat ISSN
Kötet címe (évfolyam száma)
Kiadó
Absztrakt

A Graves kór egy autoimmun pajzsmirigy betegség, amelyben aktiváló típusú thyreotropin receptor ellenes autoantitestek (TRAb) jelennek meg a beteg szervezetében, így serkentve a pajzsmirigy működését. A betegség kezelésében jelenleg három út elterjedt: thyreostaticus gyógyszeres kezelés, radiojód terápia és subtotalis tyhroidectomia. Ezek az eljárások sokaknak megfelelő életminőséget biztosítanak, azonban nagy igény van új terápiás lehetőségek kifejlesztésére. Az elmúlt 15 év publikációi sok ígéretes gyógyszerkísérletről számolnak be. Több gyógyszer már más betegségek terápiájában törzskönyvezve van, ilyen a rituximab, az iscalimab, a batoclimab és a belimumab. A rituximab CD20 pozitív B sejtek depletálásán keresztül működik, kevés sikerrel a Graves kór terápiájában, de eredményesebben a Graves orbitopathia terápiájában. Az iscalimab egy anti-CD40 monoklonális antitest, amely hatékonysága nagyban függ a CD40-el asszociált génektől, így a populáció ~50%-ban hatástalannak bizonyult. A batoclimab az IgG mentő útvonalon hat, csökkentve annak hatásfokát, így csökkentve az autoreaktív IgG mennyiségét. Jelenleg myasthenia gravis kezelésében merült fel használata. A belimumab a B sejt aktiváló faktort gátolja, csökkentve az érett B sejtek számát. Graves orbitopathia esetében a methylprednisolonhoz hasonló eredményt értek el, így annak kiváltására lehet alkalmas bizonyos betegekben. Számos kis molekulasúlyú vegyületről jelent meg publikáció a vizsgált időtartamban. Ezek a vegyületek a TSH-R receptor gátlásán keresztül hatnak. Problémát jelent az FSH-R és az LH-R hasonló szerkezete miatt fellépő mellékhatások. Ugyan a kutatások még kezdeti stádiumban vannak, jelenleg a SYD5115 nevű vegyület tűnik legígéretesebbnek. Az ATX-GD-59 az immuntolerancia visszaállítására törekvő gyógyszer, amelyet intradermális injekcióként lehet alkalmazni. Jelenleg Phase II tanulmány előkészítése zajlik. A Graves orbitopathia kezelésében legújabb ajánlott gyógyszer a teprotumumab, amely az IGF-1 receptor gátlásán keresztül működik. A gyógyszer csökkenti a retrobulbaris szövet proliferációját és szignifikánsan csökkenti a betegség tüneteit. Hátránya, hogy a viszonylag gyakran jelentkező mellékhatások között van a hypacusis és az izomrángás is.

Leírás
Kulcsszavak
Graves-Basedow kór, Pajzsmirigy, Autoimmun
Forrás