A géntranszfer technológia, amely lehetővé teszi idegen génszakaszok bejuttatását állati sejtekbe, nagy jelentőséggel bír az emberi betegségek mechanizmusának megismerése és kezelési lehetőségeinek vizsgálata szempontjából. Az állatmodellek segítségével több lehetőség nyílik a betegségek pathofiziológiai eredetének tisztázására, a gyógyszeres kezelések elsődleges tesztelésére, valamint génexpresszió vizsgálatára, gyógyászatban felhasználható génterápia kifejlesztésére, továbbá rekombináns fehérjék termelésére és betegségmodellek létrehozására. A gének bejuttatása a modell szervezetbe történhet különböző transzgénikus technológiák (transzdukció, transzfekció, stb.) révén nem célzottan, vagy célzottan, ún. gén targeting technológiák segítségével. A transzgénikus élőlények segítségével vizsgált betegségek közé tartozik az Alzheimer-kór, a sclerosis multiplex (SM), a Huntington-betegség és a spinocerebelláris ataxia, melyekre jelen munka fókuszál.