A génterápia a modern orvoslás egyik legintenzívebben fejlődő és legígéretesebb területe, amely lehetőséget kínál mind genetikai, mind nem genetikai betegségek oki kezelésére. Diplomamunkámban farmakológiai szemszögből vizsgálom a génterápiás gyógyszereket, különös hangsúlyt fektetve az onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) hatásmechanizmusára és klinikai alkalmazására az SMA kezelésében. Dolgozatomban bemutatom továbbá a génterápiák történetét, alkalmazási módjait, valamint a vektorok típusait és azok farmakológiai vonatkozásait. Ismertetem az EMA által jóváhagyott ATMP-ket, illetve áttekintést nyújtok a génterápiák jövőbeni kihívásairól és lehetőségeiről, beleértve a biztonságossági, etikai és anyagi szempontokat is.