Az autológ hemopoetikus őssejt-transzplantáció szerepe onkohematológiai betegségekben

Bicskó, Réka Ráhel

Az autológ hemopoetikus őssejt-transzplantáció szerepe onkohematológiai betegségekben

dc.contributor.advisor	Gergely, Lajos
dc.contributor.author	Bicskó, Réka Ráhel
dc.contributor.authorvariant	Bicskó , Réka Ráhel
dc.contributor.department	Klinikai orvostudományok doktori iskola	hu
dc.contributor.submitterdep	Általános Orvostudományi Kar
dc.date.accessioned	2025-02-11T20:07:33Z
dc.date.available	2025-02-11T20:07:33Z
dc.date.defended	2025-02-25
dc.date.issued	2025
dc.description.abstract	A diffúz nagy B-sejtes limfóma és a plazmasejtes mielóma két nagyon gyakori malignus hematológiai kórkép. Patogenezisükben genetikai prediszpozíció és környezeti tényezők együttes hatása áll. Prevalenciájuk folyamatosan nő, ami a diagnosztika és a terápiás lehetőségek fejlődésének köszönhető javuló túlélési eredményekkel magyarázható. Napjainkra ugyan jól kezelhető betegségekké váltak, de a relabáló és refrakter esetek kezelése továbbra is igen nagy kihívást jelent. Ezekben az esetekben az autológ hemopoetikus őssejt-transzplantáció az elmúlt évtizedekben fundamentális terápiás modalitás volt, de az mmunterápiák megjelenésével megkérdőjeleződött a szerepe. Munkánk során DLBCL-es betegek körében vizsgáltuk a konszolidáló autológ transzplantáció, és MM-s betegcsoportban a második autológ transzplantáció hatékonyságát és biztonságosságát, az immunterápiákkal elérhető eredményekkel összehasonlítva. Továbbá olyan klinikai paramétereket kerestünk, amelyek fennállása vagy hiánya befolyásolja a transzplantáció kimenetelét. Az autológ hemopoetikus őssejt-transzplantáció mindkét kórkép esetében biztonságos beavatkozásnak bizonyult alacsony szövődményrátával, a második malignus megbetegedések előfordulási gyakorisága közel nulla volt. A transzplantációt megelőző mentőkezelések száma nem, de az azokkal elért terápiás válasz mélysége szignifikáns meghatározója volt a túlélésnek. A mentőkezelésre kevésbé reagáló betegek túlélése alulmaradt a komplett remissziót elérő alcsoportokhoz képest. Mindkét betegségben mind a progressziómentes-, mind a teljes túlélési eredmények közel ekvivalensek a CART kezelésekkel közölt adatokkal. Összefoglalva minden törekvés és a bővülő terápiás lehetőségek ellenére a relabáló és refrakter hematológiai betegek kezelése továbbra sem megoldott. A rendelkezésre álló terápiás modalitások között a célunk a lehető legoptimálisabb terápiás válasz elérése mellett a toxicitás redukálása és az életminőség javítása, melyben az autológ őssejt-transzplantáció biztonsággal és jó hatékonysággal alkalmazható terápiás eszköz. Diffuse large B-cell lymphoma and plasma cell myeloma are two very common hematologic malignancies. The pathogenesis is a multistep process entailing the accumulation of multiple genetic lesions due to genetic predisposition and environmental factors. The prevalence is constantly increasing, which is due to the improved survival results due to the development of diagnostics and therapeutic options. Nowadays, DLBCL have become a highly curable, and multiple myeloma have become a well-treatable disease, but the management of relapsed and refractory cases still remains a challenge. In these cases, autologous hematopoietic stem cell transplantation has been a fundamental therapeutic modality in recent decades, but its role has been questioned with the introduction of novel immunotherapies. Our study aimed to define the efficacy and safety of autologous transplantation among DLBCL patients and of the second autologous transplantation in the MM patient group, comparing them with the results achieved with immunotherapies. Furthermore, we aimed to identify clinical parameters whose presence or absence affects the outcome after the transplant. Autologous hematopoietic stem cell transplantation proved to be a well-tolerated and effective treatment option with low toxicity even in a heavily pretreated cohort. The frequency of second malignant diseases was insignificant. The number of salvage treatments before transplantation was not, but the depth of therapeutic response achieved with them, was a significant determinant of survival. The survival of patients less responsive to salvage treatment was inferior compared to the subgroups that achieved complete remission. In both diseases, both the progression-free and overall survival results are nearly equivalent to the data reported with CART treatments. In summary, despite all efforts and expanding therapeutic options, the treatment of relapsed and refractory hematology patients is still challenging. Among the available therapeutic modalities, our goal is to achieve the best therapeutic response, reduce toxicity and improve the quality of life, in which autologous stem cell transplantation appears to be a safe and effective therapeutic tool.
dc.format.extent	81
dc.identifier.uri	https://hdl.handle.net/2437/386970
dc.language.iso	en
dc.language.iso	hu
dc.subject	diffúz nagy B-sejtes limfóma, plazmasejtes mielóma, autológ őssejt-transzplantáció, második autológ őssejt-transzplantáció, eseménymentes túlélés, progressziómentes túlélés, teljes túlélés. diffuse large B-cell lymphoma, multiple myeloma, autologous transplantation, second autologous hematopoietic stem cell transplantation, event-free survival, progression free survival, overall survival
dc.subject.discipline	Klinikai orvostudományok	hu
dc.subject.sciencefield	Orvostudományok	hu
dc.title	Az autológ hemopoetikus őssejt-transzplantáció szerepe onkohematológiai betegségekben
dc.title.translated	The role of autologous hematopoietic stem cell transplantation in oncohematological diseases
dc.type	PhD, doktori értekezés	hu