Az esszenciális trombocitémia a Philadelphia-negatív mieloproliferatív neopláziák közé tartozó klonális őssejtbetegség, melyre csontvelői megakariocitózis és emelkedett trombocita szám jellemző. A betegek morbiditását elsősorban a trombotikus és vérzéses események határozzák meg. Mivel az ET prognózisa jó, ma a kezelés lényege ezeknek a szövődményeknek a megelőzése úgy, hogy az alkalmazott terápiával ne rontsunk a kórkép kimenetelén. A HUMYPRON (Hungarian Mieloproliferative Neoplasm Working Group) regiszter felhasználásával, 10 éves medián utánkövetéssel 237 ET beteget vizsgálva az alábbi következtetésekre jutottunk:

1. Trombotikus és vérzéses szövődményekkel kapcsolatos összefüggések: az ET diagnózisát követő trombotikus szövődményekkel egyedül a diagnózist megelőző trombotikus események előfordulása állt szignifikáns összefüggésben; a lipokalin-2 relatív génexpresszió szignifikáns összefüggésben állt a diagnózist megelőző vagy azt követő trombotikus események előfordulásával; a trombózis rizikórendszerek (Landolfi-, IPSET-, R-IPSET-) közül az R-IPSET modell bizonyult a legjobban használhatónak; az anagrelid kezelést kapott betegek körében a minor artériás események előfordulása szignifikánsan csökkent, míg a major artériás események gyakorisága kis fokban emelkedett a hidroxyurea+acetilszalicilsav kezeléshez képest; a hemorrágiás szövődmények tekintetében nem volt különbség a két kezelés között.
2. Betegség progresszióval és szekunder malignitással kapcsolatos összefüggések: egyedül az alkalmazott kezelés bírt szignifikáns hatással a betegség progressziójára; a hidroxiurea+acetilszalicilsav csoportban hamarabb és 2x gyakrabban észleltünk betegség progressziót (MF, AML), mint az anagrelid csoportban; az anagreliddel kezelt betegek progressziómentes túlélése szignifikánsan hosszabb volt, mint azoké, akik hidroxiurea+acetilszalicilsav terápiában részesültek; az utánkövetés alatt számos daganattípus tekintetében találtunk kisebb esetszámokat; a hidroxiurea+acetilszalicilsav csoportban nagyobb gyakorisággal fordult elő másodlagos malignitás, mint az anagreliddel kezeltek között, de ez az összefüggés nem volt szignifikáns.
3. Teljes túléléssel kapcsolatos összefüggések: az előrehaladott életkor és a férfi nem rossz prognózist jelentett a túlélés szempontjából; az IPSET-survival modell jól használhatónak bizonyult, szignifikáns túlélésbeli különbséget találtunk a rizikócsoportok között; az anagreliddel kezeltek csoportjában fele annyi halálesetet és hosszabb túlélést észleltünk a hidroxiurea+acetilszalicilsav csoporthoz képest.

Essential thrombocythemia is one of the Philadelphia-negative myeloproliferative neolasms. This clonal stem cell disease is characterised by megakaryocytosis of the bone marrow and elevated platelet count. Patient morbidity and mortality is primarily determined by thrombotic and bleeding episodes. Since ET itself has a favorable prognosis, the aim of the therapy is to prevent these complications without worsening the course of the disease.
Analysing the data of 237 ET patients of the HUMYPRON (Hungarian Myeloproliferative Neoplasm Working Group) registry with a median follow-up of 10 years, we came to the following conclusions:

1. Findings regarding thrombotic and bleeding complications: thrombotic event before diagnosis turned out to be the only factor that had significant impact on post- diagnositc thrombosis; lipocalin-2 relative gene expression significantly corelates with both pre-diagnostic and post-diagnostic TE episodes; among thrombotic risk stratification systems (Landolfi-, IPSET-, R-IPSET-) R-IPSET model proved to be the most reliable; patients who received anagrelid therapy suffered significantly less minor arterial events but slightly more major arterial events than those threated with the combination of hydroxyurea+acetylsalicilic acid; we found no difference between the two groups in terms of bleeding episodes;
2. Findings regarding disease progression and secondary malignancy: it was only the choice of therapy that influenced disease progression significantly; in the hydroxyurea+acetylsalicilic acid group we observed disease progression (MF, AML) sooner and with a frequency twice as high as in the anagrelide group; patients threated with anagrelide had significantly longer progression free survival than those who received hydroxyurea+acetylsalicilic acid; during follow-up we obsereved many types of secondary malignancies, being more frequent in the hydroxyurea+acetylsalicilic acid group - but this corralation was not found to be significant.
3. Findings reagarding overall survival: higher age and male gender came with a less favorable prognosis in terms of survival; IPSET survival model proved to be a good predictor of disease outcome, we found significant difference in survival between different risk groups; in the group of patients treated with anagrelide we observed half as much fatal outcome and longer survival compared to the hydroxyurea+acetylsalicilic acid group.