New perspectives in pharmacological development of storage diseases

A tétel rövid nézete
dc.contributor.advisorPórszász, Róbert
dc.contributor.advisordeptDebreceni Egyetem::Általános Orvostudományi Kar::Farmakológiai és Farmakoterápiai Intézet
dc.contributor.authorAslan, Ibrahim
dc.contributor.departmentDE--Általános Orvostudományi Kar
dc.contributor.opponentDrimba, László
dc.contributor.opponentMegyeri, Attila
dc.contributor.opponentdeptDebreceni Egyetem::Általános Orvostudományi Kar::Aneszteziológiai és Intenzív Terápiás Tanszék
dc.contributor.opponentdeptDebreceni Egyetem::Általános Orvostudományi Kar::Farmakológiai és Farmakoterápiai Intézet
dc.date.accessioned2023-07-20T08:39:16Z
dc.date.available2023-07-20T08:39:16Z
dc.date.created2023-05-31
dc.description.abstractLSDs include a group of inherited metabolic disorders characterized by the accumulation of undegraded substrates within lysosomes, resulting in progressive organ dysfunction and severe clinical manifestations. The gold standard to treat most of LSDs is enzyme replacement therapy (ERT), however it has shown to provide only a partial efficacy and it has shown several limitations, therefore in the last 2 decades new approaches to treat LSDs have emerged. including - Gene therapy, Small-molecule chaperones, Substrate reduction therapy, Pharmacological modulation of autophagy and proteostasis pathways, Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) and Preimplantation genetic diagnosis (PGD).
dc.description.courseáltalános orvos
dc.description.courselangangol
dc.description.degreeegységes, osztatlan
dc.format.extent51
dc.identifier.urihttps://hdl.handle.net/2437/357718
dc.language.isoen
dc.subjectstorage diseases
dc.subjectlysosomes
dc.subject.dspaceDEENK Témalista::Orvostudomány::Farmakológia
dc.titleNew perspectives in pharmacological development of storage diseases
Fájlok
Gyűjtemények
Theses (Faculty of Medicine)