A mielóma multiplex (MM) a kórosan átalakult, klonális plazmasejtek csontvelői szaporulata. A WHO klasszifikáció szerint az érett, perifériás B-sejtes neoplazmák közé tartozik. Az MM az összes daganatos megbetegedés körülbelül két százalékát teszi ki, döntően az időskor betegsége. Az átlag életkor a diagnózis idején 65 év. Jellemző a férfi predominancia. A mielóma multiplex klinikai tünetei a plazmasejt-szaporulathoz és az általuk termelt M-proteinek (paraproteinek) kóros felhalmozódásához köthetők. Diagnózisához elengedhetetlen a csontvelővizsgálat során vett minta mikroszkópos, illetve áramlási citometriai vizsgálata. A genetikai eltérések igazolásának pedig prognosztikai jelentősége van. A mielóma multiplex kezelése az utóbbi 20 évben óriási fejlődésen ment át, azonban a betegség továbbra is gyógyíthatatlan, a kórlefolyást remissziók és relapszusok váltakozása jellemzi. Kezelésének fő célja a remisszió elérése, a betegségmentes periódus és a túlélés meghosszabbítása, valamint a lehető legjobb életminőség fenntartása. Az úgynevezett hagyományos citosztatikumok, az autológ őssejttranszplantáció és az új terápiás szerek kombinálásával javult a terápia eredményessége és növekedett a várható teljes túlélés (OS). A terápiás eszköztár bővülésével a korábban rosszul kezelhető betegek is megfelelő terápiás választ érhetnek el, valamint mellékhatás-profilok és a társbetegségek figyelembevételével a kezelés egyre inkább személyre szabható. A mielóma multiplex kezelésével kapcsolatos ismeretek a nagyszámú új gyógyszer miatt rohamosan bővülnek. A terápiás döntést a klinikai tanulmányok eredményei jelentősen befolyásolják, illetve a megfelelő terápia kiválasztását nehezíti a gyógyszerek országonként eltérő hozzáférhetősége. Jelenleg csak korlátozott mértékben állnak rendelkezésre a hazai klinikai gyakorlatban alkalmazott kezeléssel kapcsolatos úgynevezett’real-world’ adatok, ezért munkám során magyarországi hematológiai centrumokból retrospektív adatgyűjtés alapján vizsgáltam az epidemiológiai adatokat, klinikai megjelenést, terápiás válaszra, vesefunkcióra, túlélési adatokat is.

Multiple myeloma (MM) is characterized by clonal proliferation of abnormally transformed, plasma cells within the bone marrow. The WHO classifies MM as a mature peripheral B-cell neoplasm. MM accounts for about 2% of all cancers and is predominantly a disease of old age. The average age at diagnosis is 65 years. Male predominance is typical. The clinical manifestations of multiple myeloma are associated with either plasma cell expensionor abnormal accumulation of M-proteins (paraproteins) produced by them. Microscopic or flow cytometric examination of bone marrow samples is essential for diagnosis. The confirmation of genetic abnormalities is prognostically significant. The treatment of multiple myeloma has evolved over the last 20 years, but it remains an incurable disease with alternating remissions and relapses. The main goal of treatment is to achieve remission, prolong disease-free periods and survival, and maintain the best possible quality of life. The combination of conventional cytostatic drugs, autologous stem cell transplantation and new therapeutic agents has improved the efficacy of therapy and increased overall survival (OS). With the expansion of the treatment options, patients who were previously considered as refractory cases can achieve an adequate therapeutic response and treatment can be increasingly personalised by taking into account side effect profiles and comorbidities. Novel knowledge about the treatment of MM is rapidly expanding due to a large number of new medicines. The results of clinical trials significantly influence therapeutic decisions, and choosing the right therapy is complicated by the different availability of drugs in different countries. Currently, there are only limited 'real-world' data available on treatment in Hungarian clinical practice; therefore, in my work, I have retrospectively collected data from Hungarian haematology centres to investigate epidemiological data, clinical presentation, response to therapy, renal function and survival data.