Pharmacotherapy of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

A tétel rövid nézete
dc.contributor.advisorPorszász, Róbert
dc.contributor.advisordeptÁltalános Orvostudományi Kar::Farmakológiai és Farmakoterápiai Intézet
dc.contributor.authorPoornachandran, Deepti Nirja
dc.contributor.departmentDE--Általános Orvostudományi Kar
dc.contributor.opponentMegyeri, Attila
dc.contributor.opponentHalasi, Barbara Dora
dc.contributor.opponentdeptÁltalános Orvostudományi Kar::Farmakológiai és Farmakoterápiai Intézet
dc.contributor.opponentdeptÁltalános Orvostudományi Kar::Igazságügyi Orvostani Intézet
dc.date.accessioned2025-04-15T08:35:42Z
dc.date.available2025-04-15T08:35:42Z
dc.date.created2025-02-28
dc.description.abstractDuchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a severe, progressive neuromuscular disorder caused by mutations in the DMD gene, leading to the absence of functional dystrophin protein. Over time, it results in muscle weakness and degeneration, causing loss of mobility, respiratory failure, and ultimately, death. This necessitates the need for effective pharmacotherapy to slow the disease progression and improve patient outcomes. The review discusses corticosteroids, which are the gold standard for treating the downstream pathological changes seen in DMD. Novel therapies such as exon skipping, stop codon readthrough, and gene therapies have proven to be reliable in treating some, if not all, mutation variants. With advancements in medical research and technologies, we can hope for better disease management and extended life expectancy.
dc.description.courseáltalános orvos
dc.description.courselangangol
dc.description.degreeegységes, osztatlan
dc.format.extent49
dc.identifier.urihttps://hdl.handle.net/2437/389174
dc.language.isoen
dc.rights.infoHozzáférhető a 2022 decemberi felsőoktatási törvénymódosítás értelmében.
dc.subjectDuchenne Muscular Dystrophy
dc.subjectPharmacotherapy
dc.subjectTreatment
dc.subjectCorticosteroids
dc.subjectExon Skipping
dc.subject.dspaceBiology::Human Genetics
dc.subject.dspaceMedicine::Pharmacology
dc.titlePharmacotherapy of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
Fájlok
Eredeti köteg (ORIGINAL bundle)
Megjelenítve 1 - 1 (Összesen 1)
Nincs kép
Név:
Thesis-DMD final edit.pdf
Méret:
1.1 MB
Formátum:
Adobe Portable Document Format
Leírás:
Megjelenítés
Engedélyek köteg
Megjelenítve 1 - 1 (Összesen 1)
Nincs kép
Név:
license.txt
Méret:
1.94 KB
Formátum:
Item-specific license agreed upon to submission
Leírás:
Letöltés
Gyűjtemények
Theses (Faculty of Medicine)