Az ALS egy gyógyíthatatlan, fatális kimenetelű neurodegeneratív megbetegedés, amely szelektíven érinti a motoneuronokat, illetve gyakran befolyásolja a kognitív funkciókat. Az ALS alapját képző molekuláris mechanizmusok továbbra sem ismertek teljes mértékben, mindazonáltal az elmúlt években jelentős haladás történt az ALS hátterében álló patogenezis tisztázásában. Ezen molekuláris mechanizmusok megismerése kiemelt jelentőségű az új terápiás lehetőségek kutatása céljából. Jelenleg a kezelési stratégiák nagyrészt palliatívak, elsődleges cél a beteg életminőségének a javítása, illetve a hosszabb túlélés biztosítása. A leggyakoribb tünetek (sialorrhoea, izomgörcsök, spaszticitás, fájdalom) kezelésére számos kezelési lehetőség áll rendelkezésre, de nagyrészt ezek esettanulmányokon, illetve saját tapasztalatokon alapulnak. Betegség lefolyását módosító kezelés továbbra is a riluzolra korlátozódik, amit az FDA 1995-ben hagyott jóvá az Amerikai Egyesült Államokban. A riluzol gátolja a glutamát excitotoxicitást és átlagosan 3 hónappal meghosszabbítja a túlélést. Nemrégiben fedezték fel az edaravone és a mastinib jótékony hatásait a korai ALS-ben szenvedő betegek bizonyos alcsoportjaiban. Az elmúlt 20 évben számos kutatást végeztek, több mint 60 féle molekulát vizsgáltak meg, mint potenciális kezelési lehetőség ALS-s betegek számára. A megannyi kutatási erőfeszítés ellenére, számottevő előrehaladás sajnálatos módon nem történt, a legtöbb humán klinikai vizsgálat hatástalannak bizonyult.