A hemofília egy X kromoszómához kötötten öröklődő rendellenesség. A kóros vérzékenység leggyakrabban előforduló két formája a VIII-as (hemofília A) és a IX-es faktor (hemofília B) fehérje előállításáért felelős gének hibája miatt történik, aminek következtében nem képződik megfelelő mennyiségű véralvadási faktor. A betegek tünetei a gyakori, csillapíthatatlan vérzések, s ennek következtében kialakuló másodlagos szövődmények. Mivel a betegséget egyetlen gén hibás működése okozza, így ideális lehet a génterápiával való kezelésre. A folyamatos fejlesztés, kutatás,és finomítás eredményeként az állat és humán vizsgálatokban egyre több sikert érnek el.