Pharmacotherapy of Duchenne Muscular Dystrophy

A tétel rövid nézete
dc.contributor.advisorPórszász, Róbert
dc.contributor.advisordeptDebreceni Egyetem::Általános Orvostudományi Kar::Farmakológiai és Farmakoterápiai Intézethu_HU
dc.contributor.authorBsoul, Ala
dc.contributor.departmentDE--Általános Orvostudományi Karhu_HU
dc.contributor.opponentSzentmiklósi, József András
dc.contributor.opponentDrimba, László
dc.contributor.opponentdeptDebreceni Egyetem::Általános Orvostudományi Kar::Farmakológiai és Farmakoterápiai Intézethu_HU
dc.contributor.opponentdeptKenézy Kórház Központi Aneszteziológiai és Intezív Terápiás Osztályhu_HU
dc.date.accessioned2019-09-25T09:41:21Z
dc.date.available2019-09-25T09:41:21Z
dc.date.created2019
dc.description.abstractDuchenne Muscular Dystrophy (DMD) is an X-linked recessive monogenic disease characterized by a rapid lethal course featured by progressive muscle atrophy and weakness. In this paper, I review the new innovative approaches that have been recently developed, which are aiming at treating DMD by restoring the expression of the deficient dystrophin using gene replacement therapy, exon skipping therapy, genome editing, and stop codon read-through agents among other strategies. Drawbacks, advantages, and feasibility of incorporation in DMD treatment will be discussed.hu_HU
dc.description.courseáltalános orvoshu_HU
dc.description.courselangangolhu_HU
dc.description.degreeegységes, osztatlanhu_HU
dc.format.extent50hu_HU
dc.identifier.urihttp://hdl.handle.net/2437/273729
dc.language.isoenhu_HU
dc.subjectDMD Gene Therapyhu_HU
dc.subjectExon skipping Therapyhu_HU
dc.subjectMyostatin Inhibitors in DMDhu_HU
dc.subjectCorticosteroids in DMDhu_HU
dc.subjectStop Codon Read-through Agentshu_HU
dc.subject.dspaceDEENK Témalista::Orvostudomány::Farmakológiahu_HU
dc.titlePharmacotherapy of Duchenne Muscular Dystrophyhu_HU
Fájlok
Gyűjtemények
Theses (Faculty of Medicine)