A haemophilia A terápiája kezdetektől napjainkig, a hagyományos készítményektől a modern lehetőségekig
Absztrakt
A haemophilia A ritka, veleszületett, egész életen át tartó vérzékenység. A vérzékenység oka, hogy a beteg szervezetéből részben vagy egészben hiányzik a VIII-as véralvadási faktor, mely szükséges ahhoz, hogy a véralvadás folyamata megfelelő módon menjen végbe. A kezelés kezdetben friss vérrel,majd a plazma transzfúziójával történt. Később megjelent a krioprecipitátum, majd pedig plazmából származó faktorkoncentrátumokkal kezelték a betegeket. 1990-es években a molekuláris medicina fejlődésének köszönhetően hatalmas áttörést jelentett a rekombináns készítmények előállítása. Az innovatív technológiák óriási fejlődésének köszönhetően az elmúlt évtizedben további jelentős előrelépések történtek, ugyanis bevezették a hosszabb plazmafelezési idővel rendelkező véralvadási faktorokat. A közelmúltban elérhetővé váltak, vagy a vizsgálatok előrehaladott stádiumában vannak az új, nem faktorpótló készítmények, amelyek hatásmechanizmusa a trombin képződésének helyreállításán vagy a FVIII utánzásán alapul. Ezek a nem faktorpótló terápiák a kényelmes subcutan történő beadásnak köszönhetően jelentős mértékben javítják a betegek életminőségét.