A célzott terápiák bővülő alkalmazási lehetőségei jelentős előrelépést jelentenek a daganatos betegségek kezelésében, melyek közül kiemelendő a tirozin kináz enzimek gátlása. Fő célunk az elmúlt 8 évben gyermekkori malignus betegségekben alkalmazott tirozin kináz gátlókkal szerzett tapasztalatok összefoglalása, továbbá annak vizsgálata, hogy bizonyos tirozin kináz enzimek mutációja esetén mely epigenetikai regulátorok expressziós szintje befolyásolja leginkább a betegek túlélését. A vizsgálati időszakba eső n=8 beteg UDMED rendszerben rögzített kórtörténetét a 6923-2024 számú etikai engedélyben foglaltak szerint dolgoztuk fel. Az epigenetikai regulátorok expressziós szintjének túlélésre gyakorolt hatását online elérhető adatbázisok Kaplan-Meier plot analízise segítségével vizsgáltuk. FLT3-ITD mutációval társuló akut myeloid leukémiában (AML) midostaurinnal, Philadelphia kromoszóma pozitív akut lymphoblastos leukémiában dasatinibbel kiegészített kemoterápiát alkalmaztunk. ALK-pozitív anaplasztikus nagy T-sejtes limfómás betegünk alectinib terápiában részesült. Myelofibrosisban előbb ruxolitinib, majd fedratinib alkalmazása mellett a splenomegalia jelentős mérséklődését észleltük. Gasztrointesztinális stromalis tumorban imatinib, majd sunitinib adását kezdtük meg. Metasztatikus clear cell sarcomás betegünknél pazopanib adásával kiegészített metronomikus kemoterápia mellett a progresszió lassulását észleltük. Központi idegrendszeri daganatok esetén dabrafenib és trametinib kombináció alkalmazására került sor, jó tolerancia mellett. Dózislimitáló mellékhatás a fentiek közül két esetben, a dasatinib és az alectinib mellett jelentkezett, hepatotoxicitás, illetve musculoskeletalis fájdalom formájában. Kaplan-Meier plot analízis során FLT3-ITD mutációval társuló AML esetén szignifikánsan magasabb túlélés igazolódott alacsony SIRT6 (p=0.0413) és HDAC4 (p=0.049), továbbá magas GCN5L/KAT2A (p=0.0046) és DNMT (p=0.0019) expressziós szint esetén. A tirozin kináz gátlók számos gyermekkori malignus betegség esetén alkalmazhatóak, és jó tolerancia mellett kombinálhatóak a hagyományos kemoterápiás protokollokkal. FLT3-ITD mutációval társuló AML-ben a hiszton acetilációs mintázatot szabályozó enzimek mutációi jelentős hatást gyakorolnak a betegek túlélésére, mely alapján újabb terápiás kombinációk alkalmazására nyílhat lehetőség.