TIROZIN KINÁZ GÁTLÓKKAL SZERZETT TAPASZTALATOK ONKOHEMATOLÓGIAI GYERMEK BETEGEKBEN

A tétel rövid nézete
dc.contributor.advisorGaál, Zsuzsanna
dc.contributor.advisordeptÁltalános Orvostudományi Kar::Gyermekgyógyászati Intézet
dc.contributor.authorFördős, Adél Mercédesz
dc.contributor.departmentDE--Általános Orvostudományi Kar
dc.date.accessioned2025-07-30T09:33:13Z
dc.date.available2025-07-30T09:33:13Z
dc.date.created2025
dc.description.abstractA célzott terápiák bővülő alkalmazási lehetőségei jelentős előrelépést jelentenek a daganatos betegségek kezelésében, melyek közül kiemelendő a tirozin kináz enzimek gátlása. Fő célunk az elmúlt 8 évben gyermekkori malignus betegségekben alkalmazott tirozin kináz gátlókkal szerzett tapasztalatok összefoglalása, továbbá annak vizsgálata, hogy bizonyos tirozin kináz enzimek mutációja esetén mely epigenetikai regulátorok expressziós szintje befolyásolja leginkább a betegek túlélését. A vizsgálati időszakba eső n=8 beteg UDMED rendszerben rögzített kórtörténetét a 6923-2024 számú etikai engedélyben foglaltak szerint dolgoztuk fel. Az epigenetikai regulátorok expressziós szintjének túlélésre gyakorolt hatását online elérhető adatbázisok Kaplan-Meier plot analízise segítségével vizsgáltuk. FLT3-ITD mutációval társuló akut myeloid leukémiában (AML) midostaurinnal, Philadelphia kromoszóma pozitív akut lymphoblastos leukémiában dasatinibbel kiegészített kemoterápiát alkalmaztunk. ALK-pozitív anaplasztikus nagy T-sejtes limfómás betegünk alectinib terápiában részesült. Myelofibrosisban előbb ruxolitinib, majd fedratinib alkalmazása mellett a splenomegalia jelentős mérséklődését észleltük. Gasztrointesztinális stromalis tumorban imatinib, majd sunitinib adását kezdtük meg. Metasztatikus clear cell sarcomás betegünknél pazopanib adásával kiegészített metronomikus kemoterápia mellett a progresszió lassulását észleltük. Központi idegrendszeri daganatok esetén dabrafenib és trametinib kombináció alkalmazására került sor, jó tolerancia mellett. Dózislimitáló mellékhatás a fentiek közül két esetben, a dasatinib és az alectinib mellett jelentkezett, hepatotoxicitás, illetve musculoskeletalis fájdalom formájában. Kaplan-Meier plot analízis során FLT3-ITD mutációval társuló AML esetén szignifikánsan magasabb túlélés igazolódott alacsony SIRT6 (p=0.0413) és HDAC4 (p=0.049), továbbá magas GCN5L/KAT2A (p=0.0046) és DNMT (p=0.0019) expressziós szint esetén. A tirozin kináz gátlók számos gyermekkori malignus betegség esetén alkalmazhatóak, és jó tolerancia mellett kombinálhatóak a hagyományos kemoterápiás protokollokkal. FLT3-ITD mutációval társuló AML-ben a hiszton acetilációs mintázatot szabályozó enzimek mutációi jelentős hatást gyakorolnak a betegek túlélésére, mely alapján újabb terápiás kombinációk alkalmazására nyílhat lehetőség.
dc.description.courseáltalános orvos
dc.description.courseactnappali
dc.description.courselangmagyar
dc.description.degreeegységes, osztatlan
dc.format.extent55
dc.identifier.urihttps://hdl.handle.net/2437/396350
dc.language.isohu
dc.rights.infoHozzáférhető a 2022 decemberi felsőoktatási törvénymódosítás értelmében.
dc.subjecttirozin kináz gátlók
dc.subjectcélzott terápia
dc.subjectgyermekkori onkohematológiai betegségek
dc.subjectepigenetikai szabályozás
dc.subjectFLT3-ITD mutáció
dc.subject.dspaceOrvostudomány::Gyermekgyógyászat
dc.titleTIROZIN KINÁZ GÁTLÓKKAL SZERZETT TAPASZTALATOK ONKOHEMATOLÓGIAI GYERMEK BETEGEKBEN
Fájlok
Eredeti köteg (ORIGINAL bundle)
Megjelenítve 1 - 1 (Összesen 1)
Nincs kép
Név:
2025_05_19_908_fördős_adél_mercédesz (1).pdf
Méret:
1.6 MB
Formátum:
Adobe Portable Document Format
Leírás:
Megjelenítés
Engedélyek köteg
Megjelenítve 1 - 1 (Összesen 1)
Nincs kép
Név:
license.txt
Méret:
2.35 KB
Formátum:
Item-specific license agreed upon to submission
Leírás:
Letöltés
Gyűjtemények
Hallgatói dolgozatok (Általános Orvostudományi Kar)